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 美用基因疗法治B型血友病 
 
  据新华社讯美国研究人员用基因疗法治疗B型血友病取得初步成 
果。 
  美国费城儿童医院的凯瑟琳·海伊博士和斯坦福大学医学院马克 
·凯博士在3月号《自然基因学》上报告说,他们对3名B型血友病患 
者进行了基因疗法安全性试验,其中两人的病情明显好转。医生向病 
人肌肉注射一种特别培养的无害病毒,这种病毒携带着能合成凝血因 
子IX的正常基因。结果,有两名患者需要人工注射凝血因子IX的量明 
显减少,原因是健康基因在病人体内产生作用,制造出凝血因子IX。 
 
  因体内缺少凝血因子,血友病患者易于内出血和流血不止,如果 
不对他们定期注射凝血因子,病人就有生命危险。B型血友病患者体 
内合成凝血因子IX的基因存在缺陷。  |